公司通過近二十年在微生物代謝產物創新藥領域的深耕,建立了具有先進性、獨創性及可持續性的新藥研發關鍵技術平臺,包括組合生物合成技術平臺、微生物發酵生產技術平臺和微生物新藥制劑開發平臺。通過組合生物合成技術平臺,公司得以開展化合物生物合成機制研究、藥物分子設計,發現具備高成藥性的候選化合物;進而通過基因工程技術改造生物合成基因、構建同源或異源宿主表達系統,得到具備產業化潛力的改造菌種;通過微生物發酵生產技術平臺,公司得以進行發酵工藝流程的設計,包括培養基的配置、關鍵工藝控制參數的研究;通過微生物新藥制劑開發平臺,公司得以解決此類化合物制劑瓶頸,改善成藥性,提高臨床使用的順應性。
組合生物合成是通過現代生物及化學技術,對微生物次級代謝產物的生物合成基因簇進行定向改造及排列組合,并在同源或異源宿主系統中產生一系列新型的代謝產物,并將這些代謝產物通過宿主系統外的修飾優化獲得更具有特殊功能的活性化合物。其主要步驟包括:1)對目標化合物的生物合成機制進行研究;2)設計具有高成藥性的目標藥物分子結構;3)對生物合成相關基因簇、宿主系統等進行定向改造。
該技術具有諸多優點,比如:1)尋找活性更好、毒性更低的優效藥物,篩選出成本小、風險低、周期短、成功率高的藥物分子結構,縮短研發周期、提高研發成功率;2)對生物合成相關基因簇、宿主系統等進行定向改造,優化微生物代謝途徑,構建同源或異源宿主系統,獲得高效的基因改造工程菌,實現高效、規?;厣a目標產物;同時,改善目標化合物結構,降低毒副反應、改善藥代動力學性質、增強生物活性,提高目標化合物的成藥性。